世界基因编辑里程碑事件，「CRISPR」首次直接用于人体临床实验

近日，前沿技术基因编辑CRISPR，迎来了它的里程碑事件——全球首项体内基因编辑CRISPR临床实验，宣布完成了第一例患者给药，也就是说世界上第一项直接用于人体内的基因编辑药物研究。

发布这则重磅消息的，则是国际制药公司艾尔建，以及基因编辑CRISPR Cas9技术发明人张峰所创办的Editas Medicine。两家公司共同宣布，在研药物AGN-151587（EDIT-101），在治疗Leber先天性黑朦10（一种罕见的、导致失明的基因疾病）的 I / II 期临床实验中，完成了首例患者给药。临床实验是在俄勒冈州健康与科学大学凯西眼科研究所实施的，这个研究所是世界公认的学术眼科中心。

据了解，CRISPR在研药物AGN-151587（EDIT-101），是通过视网膜下注射给药的，直接注射到患者的感光细胞附近，将基因编辑系统递送到感光细胞中。这种疗法可以修改细胞的基因组，一次治疗可能就能起到持续一生的视力改善。本次 I / II 期临床实验，将评估18例LCA10患者对AGN-151587的安全性、耐受性和疗效。

2017年3月，Editas Medicine与艾尔建签订了一项战略联合和期权协议，根据该协议，艾尔建可获得独家访问权，并可选择授权Editas Medicine的5个眼部疾病基因组编辑管线，包括本次临床实验的AGN-151587（EDIT-101）。根据协议条款，Allergan负责进行开发和商业化落地，而Editas Medicine有权在美国共同开发，且有权平等分享产品的损益。Editas Medicine也有资格获得开发和商业里程碑，以及按计划支付的版税。

该协议涵盖了一系列基于Editas Medicine的CRISPR基因组编辑平台的眼科项目，包括CRISPR/Cas9和CRISPR/Cpf1（也称为Cas12a）。2018年8月，Allergan选择在全球开发和商业化落地AGN-151587，用于LCA10的治疗。此外，Editas Medicine行使其共同开发的选择权，并平等分享AGN-151587在美国的损益。

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