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开发可恢复性细胞疗法对抗帕金森病，「Aspen Neuroscience」获 7000 万美元融资

来源：晰数塔互联网快讯时间：2020年04月02日 17:48

「Aspen Neuroscience」官网

据外媒报道，近日，「Aspen Neuroscience」获得了 7000 万美元融资，此轮融资的投资者包括 OrbiMed、ARCH Venture Partners、Frazier Healthcare Partners、Domain Associates、Section 32 和 Y Combinator 的前总裁 Sam Altman。

在新一轮融资之后，「Aspen Neuroscience」将大幅扩展公司的董事会规模。Gossamer Bio 的创始人 Faheem Hasnain 担任董事长一职；ARCH Ventures 的风险合伙人 Tom Daniel 和 OrbiMed 的合伙人 Peter Thompson 加入董事会。

目前，有许多人被诊断出患有帕金森病，该疾病导致大脑中负责产生多巴胺（一种有助于大脑控制情绪和运动的化学物质）的特定类型神经元被降解，从而影响患者的运动能力。

然而现在治疗帕金森病的主要药物，机理大多旨在改变患者多巴胺的分泌水平。但这些药物无法从根源解决帕金森病的难题，且长期使用这些药物可能引起一系列并发症，给患者的生活带来困扰。

「Aspen Neuroscience」成立于加利福尼亚州圣地亚哥，由著名的干细胞科学家 Jeanne F. Loring 博士和 Andres Bratt-Leal 博士在 2012 年共同创立。「Aspen Neuroscience」的治疗策略则与现有疗法完全不同，该公司通过结合创新的基因组学方法和干细胞生物学，利用专有的机器学习工具和人工智能，来控制产品制造过程中的质量问题，为帕金森病患者提供可恢复性细胞疗法。

帕金森病患者的身体会排斥异物组织，拒绝引入外源神经元，这与器官移植有时会失败的原理是一样的。因此，「Aspen Neuroscience」的目标是避免排异反应的发生。它专注于利用宿主自身的组织开发诱导性多能干细胞（iPSC），这种培养的细胞可以转变成为人体内任何细胞类型。

首先，该公司通过对帕金森病患者进行皮肤活检，然后将收集的组织置于细胞培养物中，并引入可重新编码细胞结构的惰性病毒 RNA，将皮肤组织转变为多能干细胞。「Aspen Neuroscience」将多能干细胞分化为释放多巴胺的神经元，再移植到患者体内，从而能够替代患者在帕金森病中已经破坏的神经元，潜在地缓解患者的症状。

据了解，「Aspen Neuroscience」的细胞替代疗法起源于 Jeanne F. Loring 博士的实验室，后来还得到了干细胞峰会及其主席 Jenifer Raub 的支持。

开发可恢复性细胞疗法对抗帕金森病，「Aspen Neuroscience」获 7000 万美元融资

「Aspen Neuroscience」官网

目前，「Aspen Neuroscience」的主要产品 ANPD001 正处于临床前研究中，这一新药可用于治疗散发性帕金森病。此外，该公司还有一款基因编辑的自体神经元疗法 ANPD002 也处于研究阶段，这款药物用于治疗家族型帕金森病，这类患者的基因编码溶酶体葡萄糖脑苷脂酶（GBA）出现基因突变，从而导致 GBA 缺失。

「Aspen Neuroscience」表示，新一轮融资的资金将用于支持主要产品的剩余研究内容，此外，新资金还将支持公司从 1 期临床试验收集数据，并扩展到 2 期随机研究。

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